Najbardziej kosztowne leki na świecie

Postęp w medycynie sprawia, że coraz więcej chorób, w tym także ultra-rzadkich, można skutecznie leczyć. Nowoczesne terapie osiągają zawrotne kwoty, które przekraczają możliwości finansowe większości pacjentów i systemów ochrony zdrowia. Szczególnie dotyczy to leków stosowanych w terapii chorób genetycznych, metabolicznych czy autoimmunologicznych, gdzie dostępność preparatu decyduje niejednokrotnie o długości i jakości życia chorego.

Najdroższe leki na świecie

Jeśli wymienimy kilka z nich, będących na samym szczycie listy najdroższych lekarstw, zobaczymy, że są to sumy olbrzymie.

Pierwsze miejsce zajmuje Soliris (eculizumab), stosowany w leczeniu ultra-rzadkich chorób jak PNH czy aHUS. W Stanach Zjednoczonych roczny koszt leczenia wynosi obecnie nawet do 500 000 USD (ok. 2 000 000 zł). Wpływ na to mają zarówno ceny producenta, jak i opóźnione wejście biosymilarów.

Od maja‑lipca 2024 r. dostępne są biosymilary Bkemv i Epysqli, oferowane odpowiednio ok. 10 % i nawet 30 % taniej niż oryginał – ich cena za fiolkę wynosi ok. 5 870 USD (ok. 23 480 zł) i 4 566 USD (ok. 18 264 zł). To sygnał, że konkurencja może w przyszłości obniżyć ceny leczenia.

Mechanizm działania Solirisa

Eculizumab to monoklonalne przeciwciało hamujące składową C5 układu dopełniacza, co zapobiega hemolizie u pacjentów z PNH i HUS. Lek hamuje generowanie kompleksu atakującego komórki, chroniąc je przed zniszczeniem.

Jednak terapia nie jest pozbawiona ryzyka – stosowanie Solirisa może powodować zwiększoną podatność na ciężkie zakażenia meningokokowe, dlatego często wymaga szczepienia przed terapią. Inne efekty uboczne to bóle głowy, infekcje dróg oddechowych, obrzęki, nudności i zaburzenia hematologiczne.

Koszty leczenia chorób rzadkich i genetycznych

Elaprase (idursulfase), na zespół Huntera (MPS‑II), był wyceniany na ok. 375 000 USD (ok. 1 500 000 zł) rocznie. Według nowszych źródeł koszt nawet przekracza 567 412 USD (ok. 2 269 648 zł) rocznie. Tak wysoka kwota wynika z rzadkości choroby i kosztownej produkcji enzymów.

Naglazyme stosowany w MPS IV kosztuje nieco mniej (~365 000 USD, ok. 1 460 000 zł rocznie), zaś Cinryze używany w dziedzicznych obrzękach naczynioruchowych wyceniany jest na około 350 000 USD (ok. 1 400 000 zł) rocznie.

Zespół Pompego wymaga leczenia Myozyme (alglukozydaza alfa), którego roczna terapia kosztuje około 300 000 USD (ok. 1 200 000 zł). Arcalyst, stosowany w zespole Muckle‑Wellsa, kosztuje ok. 250 000 USD (ok. 1 000 000 zł) rocznie.

Cerezyme, Aldurazyme i Fabrazyme są lekami enzymatycznymi stosowanymi w chorobach takich jak choroba Gauchera czy Fabry’ego — koszt leczenia kształtuje się na poziomie około 200 000 USD (ok. 800 000 zł) rocznie.

Leki enzymatyczne – dla kogo i jak działają?

Leki enzymatyczne stosuje się u pacjentów z deficytami enzymatycznymi prowadzącymi do nagromadzenia toksycznych związków. Ich działanie polega na dostarczaniu brakującego enzymu w celu poprawy metabolizmu i spowolnienia rozwoju choroby.

Choć skuteczne, terapie te wymagają regularnych wlewów dożylnych i są kosztowne w produkcji. Wysoka cena niestety często wyklucza dostęp dla pacjentów z krajów mniej rozwiniętych.

Zmiany na rynku leków – trendy cenowe 2020–2025

Według raportu ICER, wiele drogich leków w latach 2022–2023 podniosło ceny bez uzasadnienia nowymi dowodami klinicznymi. Zwiększone koszty opłaciły systemy zdrowotne i ubezpieczeniowe.

Rynek Solirisa dynamicznie rośnie: w 2024 wartość globalna rynku to ok. 1,88 mld USD (ok. 7,52 mld zł), a prognozy na 2025 to 2,03 mld USD (ok. 8,12 mld zł). Spodziewany wzrost do 3,73 mld USD (ok. 14,92 mld zł) do 2029 r. To efekt nowych wskazań i lepszej diagnostyki.

Wsparcie pacjentów i refundacje

Dla pacjentów w USA dostępne są programy wsparcia, jak np. OneSource, Good Days czy Takeda Patient Support – pokrywające część kosztów współpłacenia (do 15 000–20 000 USD, czyli 60 000–80 000 zł rocznie) lub umożliwiające dostęp do leku w przypadku braku pełnego ubezpieczenia.

Przyszłość terapii i wpływ biosymilarów

Wprowadzenie biosymilarów takich jak Bkemv i Epysqli może obniżyć ceny Solirisa o kilkadziesiąt procent. Jednak opóźnienia patentowe oraz kontrowersje prawne mogą utrzymywać wysokie ceny przynajmniej kilka lat.

W przypadku enzymatycznych leków na choroby genetyczne, brak szerokiej konkurencji i wysoki koszt produkcji powodują, że ich ceny pozostają stabilnie bardzo wysokie, a potencjalne biosimilary wciąż są w fazie badań.