Badania kliniczne - bezpłatne leczenie dla pacjentów

Badania kliniczne to badania naukowe prowadzone z udziałem ludzi (pacjentów lub zdrowych ochotników), których celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków, terapii, wyrobów medycznych lub metod diagnostycznych. Kluczowe jest w nich bezpieczeństwo uczestników, dlatego cały projekt musi być prowadzony zgodnie z międzynarodowymi regułami Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP, Good Clinical Practice).

Do jej głównych założeń należy dobro, prawa i bezpieczeństwo badanych, które są nadrzędne w stosunku do interesu nauki czy społeczeństwa. Ponadto uzyskane dane muszą być precyzyjnie gromadzone i wiarygodne. 

Każde badanie kliniczne musi mieć szczegółowy plan (protokół) i solidne uzasadnienie naukowe. Zanim badanie się rozpocznie, musi uzyskać pozytywną opinię niezależnej Komisji Bioetycznej, która ocenia projekt pod kątem etycznym i formalnym. Zgodę na rozpoczęcie badania wydaje także Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, który ocenia złożoną dokumentację.

Świadoma zgoda i prawa pacjenta w badaniu klinicznym

Fundamentalnym warunkiem udziału w badaniu jest wyrażenie przez pacjenta tzw. Świadomej Zgody na Udział w Badaniu. Oznacza to, że zanim pacjent podejmie decyzję, musi otrzymać od lekarza prowadzącego badanie pełne i zrozumiałe informacje na temat wszystkich aspektów projektu. Informacje te powinny dotyczyć celu badania, procedur, potencjalnych korzyści i ryzyka, możliwych skutków ubocznych, a także dostępnych alternatywnych metod leczenia.

Ważne elementy świadomej zgody:

• cel badania,
• procedury,
• potencjalne korzyści i ryzyko,
• możliwe skutki uboczne,
• dostępne alternatywne metody leczenia.

Pacjent musi mieć wystarczająco dużo czasu na zadawanie pytań i podjęcie swobodnej, niewymuszonej decyzji.

Udział w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a pacjent ma prawo w każdej chwili, bez podawania przyczyny i bez żadnych negatywnych konsekwencji, wycofać swoją zgodę i zrezygnować z dalszego udziału. Nawet po rezygnacji, jego dotychczasowa opieka medyczna nie może ulec pogorszeniu.

Co ważne, udział pacjentów w badaniu klinicznym jest bezpłatny. Wszelkie koszty związane z innowacyjnym leczeniem, dodatkowymi badaniami diagnostycznymi, wizytami lekarskimi, a często także dojazdami do ośrodka, ponosi sponsor badania (najczęściej firma farmaceutyczna).

Dane osobowe uczestników są chronione i poufne. W dokumentacji badania pacjent jest identyfikowany za pomocą unikalnego kodu, a nie imienia i nazwiska, co zapewnia anonimowość. Każdy uczestnik badania klinicznego jest również objęty obowiązkowym ubezpieczeniem od odpowiedzialności cywilnej na wypadek ewentualnych szkód zdrowotnych powstałych w związku z udziałem w projekcie.

Fazy badań klinicznych – od laboratorium do apteki

Prowadzenie badań klinicznych nad nowym lekiem dzieli się na cztery główne fazy (etapy). Każda kolejna faza może rozpocząć się tylko wtedy, gdy poprzednia zakończy się pozytywnym wynikiem, potwierdzającym bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność badanej substancji.

• 
   Faza I: Pierwsze podanie człowiekowi. W tej fazie bierze udział niewielka grupa (zazwyczaj kilkudziesięciu) zdrowych ochotników. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa badanej substancji, jej wchłaniania, metabolizmu, wydalania (farmakokinetyka) oraz ewentualnej toksyczności. Na tym etapie ustala się bezpieczny zakres dawek.
• Faza II: Ocena skuteczności i dawki. Bada się, czy lek działa u pacjentów z konkretną chorobą i czy jest dla nich bezpieczny. W tej fazie, obejmującej kilkuset pacjentów, często porównuje się działanie badanego leku z placebo (substancją nieaktywną) lub z dotychczas stosowanym standardowym leczeniem. Ustala się optymalną dawkę terapeutyczną.
• Faza III: Potwierdzenie skuteczności na dużej grupie. To najważniejszy i najdłuższy etap, w którym może wziąć udział nawet kilka tysięcy pacjentów z wielu ośrodków na całym świecie. Celem jest ostateczne potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku w porównaniu do standardowej terapii. Pozytywne zakończenie tej fazy jest podstawą do złożenia wniosku o rejestrację leku i wprowadzenie go do obrotu.
• Faza IV (po rejestracji): Badania po wprowadzeniu leku na rynek. Etap ten dotyczy leków już dostępnych w sprzedaży. Jego celem jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa, wykrywanie rzadkich działań niepożądanych oraz ocena skuteczności w różnych grupach pacjentów i we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta.

Jak zgłosić się do udziału w badaniu klinicznym?

Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, pacjenci mogą szukać informacji na stronach internetowych ośrodków akademickich, szpitali oraz organizacji prowadzących badania kliniczne. Informacje o rekrutacji do badań można znaleźć również na portalach poświęconych badaniom klinicznym, takich jak ClinicalTrials.gov.

Warto również skonsultować się z lekarzem prowadzącym, który może doradzić odpowiednie badanie.

Kryteria uczestnictwa w badaniach klinicznych

Każde badanie kliniczne posiada określone kryteria włączenia i wyłączenia. Kryteria te dotyczą m.in. wieku, płci, stadium choroby, wcześniejszego leczenia oraz ogólnego stanu zdrowia pacjenta. Spełnienie tych kryteriów jest niezbędne, aby zakwalifikować się do udziału w badaniu.

Kryteria uczestnictwa w badaniach:

• wiek,
• płeć,
• stadium choroby,
• wcześniejsze leczenie,
• ogólny stan zdrowia pacjenta.

Lekarz prowadzący badanie przeprowadza dokładną ocenę, aby upewnić się, że pacjent spełnia wszystkie wymogi.

Udział dzieci i osób z ograniczoną zdolnością do podejmowania decyzji

Udział dzieci i osób z ograniczoną zdolnością do podejmowania decyzji w badaniach klinicznych wymaga szczególnej ostrożności i zgody przedstawiciela ustawowego. W takich przypadkach konieczne jest dodatkowe zatwierdzenie przez komisję bioetyczną, która zapewnia, że interesy uczestników są odpowiednio chronione.

Dlaczego warto brać udział w badaniach klinicznych?

Badania kliniczne są szansą na skuteczniejsze leczenie, zwłaszcza dla pacjentów, u których inne, standardowe sposoby terapii zawiodły. Jak podkreślił w rozmowie z IAR Wojciech Masełbas, prezes Stowarzyszenia na rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce, dla wielu chorych, szczególnie w onkologii czy chorobach rzadkich, udział w takim projekcie to jedyna możliwość dostępu do innowacyjnego, często ratującego życie leczenia, które inaczej byłoby niedostępne przez wiele lat.

Uczestnicy badań klinicznych są objęci wyjątkowo staranną i kompleksową opieką medyczną. Mają zapewniony stały kontakt z wysoko wykwalifikowanym zespołem badawczym i znacznie częściej przechodzą szczegółowe badania diagnostyczne niż w ramach standardowej opieki zdrowotnej. Taka wnikliwa kontrola stanu zdrowia jest dodatkową korzyścią dla pacjenta.

Jednocześnie, biorąc udział w badaniu, pacjenci aktywnie przyczyniają się do postępu w medycynie i pomagają przyszłym pokoleniom chorych.

Najwięcej badań klinicznych prowadzi się w USA i Europie Zachodniej. W Polsce każdego roku w badaniach tych uczestniczy od 30 do 40 tysięcy pacjentów. Według szacunków ekspertów, polski rynek badań klinicznych jest wart ponad miliard złotych i dynamicznie się rozwija, przyciągając coraz więcej innowacyjnych projektów badawczych, co zwiększa dostępność nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów.